¿Qué es un ensayo clínico de fase 1?

Una vez que la investigación preclínica ha demostrado que un método clínico puede potencialmente funcionar y parece seguro, se prueba en un pequeño grupo de voluntarios durante unas horas o días, unos meses o incluso hasta uno o dos años. Si los ensayos clínicos estudian el cáncer o enfermedades raras, los ensayos clínicos de fase 1 pueden inscribir a pacientes en lugar de voluntarios sanos.

En el caso de posibles medicamentos o tratamientos médicos, los ensayos de fase 1 determinan la seguridad para los humanos de diferentes maneras, incluidos los efectos adversos, cómo el cuerpo humano absorbe, distribuye y elimina el medicamento y si es seguro usarlo con otros medicamentos.

Si el tratamiento y el método de administración parecen ser seguros en personas sanas al final de la fase 1, se probarán en más personas con la enfermedad objetivo en la siguiente fase de desarrollo (Fase 2). Según la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), el 70% de los medicamentos pasan de la fase 1 a la fase 2.

Comprensión de las fases de los ensayos clínicos

Los ensayos clínicos siguen un cronograma específico, desde los primeros estudios clínicos de fase 1 a pequeña escala hasta los estudios de fase 3 de última etapa y a gran escala. Hay muchas fases de ensayos clínicos involucradas en el desarrollo de nuevos tratamientos; Cada fase responde preguntas importantes que ayudan a determinar la seguridad y eficacia de un tratamiento.

Propósito de los ensayos clínicos de fase 1: seguridad y dosificación

El objetivo principal de un estudio de Fase 1 es evaluar la seguridad de un nuevo medicamento antes de continuar con estudios clínicos adicionales. Además de la seguridad, el equipo de investigación puede responder otras preguntas en el ensayo clínico de Fase 1 sobre la cantidad de fármaco que se mide en la sangre después de la administración, cómo actúa el fármaco en el cuerpo y los efectos secundarios del aumento de la dosis.

Puntos clave de los ensayos clínicos de fase 1

• Las primeras personas en el estudio clínico reciben una dosis muy baja y son monitoreadas muy de cerca. Si solo hay efectos adversos menores, los siguientes participantes reciben una dosis más alta. Este proceso continuará hasta que los médicos encuentren la dosis que tenga más probabilidades de funcionar y al mismo tiempo tener un nivel aceptable de efectos secundarios.
• Los ensayos de fase I también examinan los efectos del fármaco en el cuerpo y la respuesta del cuerpo al fármaco.
• La seguridad es la principal preocupación. El equipo de investigación monitorea de cerca a los participantes y vigila cualquier efecto secundario grave. Debido al pequeño número de personas en los estudios de fase I, es posible que no se observen efectos adversos raros hasta fases posteriores de los ensayos clínicos, cuando más participantes reciben el tratamiento.
• La respuesta a la enfermedad no es la principal preocupación de un ensayo de fase I.
• Los ensayos de fase I suelen involucrar a menos personas.
• Los ensayos de fase I a menudo incluyen a personas con diversos tipos de trastornos o enfermedades.

Número de participantes

Se administra un medicamento a un pequeño número de voluntarios que son monitoreados de cerca: de 20 a 100 voluntarios sanos o personas con la enfermedad o afección.

Determinación de la dosis y el cronograma del medicamento

Un plan de tratamiento generalmente consiste en 1) la cantidad de medicamento que se le administrará al paciente, 2) cómo se administrará el medicamento y 3) las horas en que se administrará. La primera se conoce como dosis y la segunda se conoce como programa de tratamiento.

En un ensayo de búsqueda de esquemas de dosis, los investigadores tienen como objetivo identificar una combinación óptima de dosis y esquema de un fármaco en investigación que sea tolerable y suficientemente activa como para justificar pruebas adicionales del medicamento.

Usos del placebo

En este grupo, los pacientes reciben medicamentos inactivos. Los placebos a menudo se denominan "pastillas de azúcar", pero no se limitan a medicamentos orales. Sólo están aprobados para su uso si recibir un placebo no sería perjudicial para ningún participante del estudio.

Es importante tener en cuenta que no todos los estudios involucran placebos o grupos de control, y el diseño del ensayo se decide antes de que comience el ensayo clínico. No se permite el uso de placebos en un estudio si eso significaría poner a las personas en riesgo al no permitirles recibir una terapia efectiva. Por ejemplo, en los ensayos clínicos sobre el cáncer, rara vez se utilizan placebos. También hay tipos de ensayos en los que rara vez se utilizan placebos. Por ejemplo, los ensayos y estudios de fase 1 que involucran nuevos tratamientos rara vez utilizan placebos.

En varios casos, los pacientes no tendrán que suspender su terapia actual si se les coloca en el grupo de placebo. Además, en los ensayos con un grupo de control, es común que los pacientes que inicialmente no reciben el nuevo tratamiento pasen a recibir el tratamiento del estudio más adelante durante el estudio. Esto suele ocurrir después de 8 a 12 semanas, cuando se ha recopilado suficiente información sobre cómo se desempeñan sin el nuevo tratamiento.

Evaluación de seguridad y toxicidad

Antes de que comience un ensayo clínico, los investigadores realizan extensos estudios preclínicos en el laboratorio para garantizar que sus métodos (p. ej., fármaco, procedimiento, método preventivo o diagnóstico) no sean perjudiciales para las personas. El nivel de daño se mide en términos de toxicidad.

La investigación en ensayos preclínicos no se realiza en personas. En cambio, los medicamentos y terapias potenciales, y los métodos para administrarlos, se prueban primero en células o animales, o en ambos, mucho antes de llegar a los ensayos en humanos.

Por lo general, los estudios preclínicos no son muy extensos. Sin embargo, estos estudios proporcionan información detallada sobre los niveles de dosificación y son necesarios antes de que puedan comenzar los ensayos clínicos.

Después de las pruebas preclínicas, los investigadores revisan sus hallazgos y deciden si el método debe probarse en personas. Si el tratamiento parece seguro en células o animales, el proceso continúa y pasa a la fase 1, donde el posible tratamiento médico se prueba por primera vez en humanos.

Duración del estudio

Los ensayos clínicos de fase 1 en participantes sanos pueden durar desde varios días hasta meses.

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